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第三,小编寄语阿尔茨海默病的药物研发,为什么这么难?一个核心原因是:血脑屏障。很多能治病的分子,根本进不去大脑。强行进去,可能带来副作用。但GPLD1/TNAP这个靶点,妙就妙在:它就在脑血管上,不用穿过血脑屏障。口服TNAP抑制剂SBI-425,已经在小鼠身上验证了效果。
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最后,应用意义:证实过表达 miR-378a-3p 的肌管囊泡可模拟运动效果,为 AD 患者提供非运动依赖的靶向治疗方案,解决 AD 患者运动能力受限的治疗困境。
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